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Spinale Muskelatrophie

Teuerstes Baby-Medikament bei uns gratis

Staat finanziert Zolgensma für Betroffene

Baby, Neugeborenes, Geburt, SB Pixabay/CC0
An der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde in Salzburg wurde schon ein Baby per Gentherapie mit dem teuersten Medikament der Welt gegen die Spinale Muskelatrophie behandelt. (SYMBOLBILD)

Für Babys und Kleinkinder finanziert künftig der Staat ein Medikament gegen die Spinale Muskelatrophie. Das im Mai neu zugelassene Mittel Zolgensma gilt als teuerstes der Welt, laut "Kronen Zeitung" betragen die Kosten dafür 1,8 Millionen Euro. Die Gentherapie wird einmalig verabreicht und unterbindet den Ausbruch der seltenen Krankheit. Im Gesundheitsministerium geht man laut "Krone" davon aus, dass rund zehn Kinder pro Jahr landesweit davon betroffen sind.

Spinale Muskelatrophie führt zur Lähmung der Muskulatur. Betroffene sitzen im Rollstuhl, während die Krankheit auf die Lunge übergreifen und zum Erstickungstod führen kann.

(Quelle: APA)

Teuerstes Medikament der Welt vor Marktstart

Novartis APA/AFP/Fabrice COFFRINI
Das Novartis-Hauptquartis in Basel in der Schweiz. (Archivbild)

Das derzeit teuerste Medikament der Welt kann nun auch in der Europäischen Union regulär auf den Markt kommen. Zolgensma habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission im Mai 2020. Sie gilt demnach für die Behandlung von Babys und Kindern mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm, die an spinaler Muskelatrophie (SMA) erkrankt sind.

Zolgensma ist eine von der Novartis-Tochter Avexis entwickelte Gentherapie.

Zolgensma schon länger in den USA zugelassen

Sie ist in den USA bereits seit einiger Zeit zugelassen und kostet dort lautet Listenpreis 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro). Die Erbkrankheit SMA löst unter anderem Muskelschwund aus. Unbehandelt führt sie oft vor Erreichen des zweiten Lebensjahres zum Tod.

Novartis mit Verlosungsaktion

Für Schlagzeilen hatte Zolgensma zuletzt wegen einer Verlosungsaktion von Novartis gesorgt. Bei ihr konnten sich Eltern von erkrankten Säuglingen und Kleinkindern bis zwei Jahren um 100 kostenlose Behandlungen bewerben. Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker hatten die Verlosungsaktion kritisiert. Sie warfen dem Unternehmen unter anderem eine verdeckte Marketingkampagne und ein Spiel mit Hoffnungen von Eltern vor.

Das für Zolgensma zuständige Novartis-Unternehmen Avexis rechtfertigt den hohen Preis für sein Medikament damit, dass es im Gegensatz zu einem Konkurrenzprodukt nur einmal verabreicht werden muss und dafür sorgt, dass höhere Kosten vermieden werden könnten. Derzeit koste die Versorgung eines an SMA erkrankten Kindes allein in den ersten zehn Jahren zwischen zweieinhalb und vier Millionen Euro, heißt es von Avexis.

Medikament ersetzt Funktion eines Gens

Zolgensma zielt nach Angaben von Avexis darauf ab, die genetische Ursache der spinalen Muskelatrophie zu bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten, was das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll. In Europa werden laut Avexis jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren.

In Österreich wird das Medikament nur in Spitälern verfügbar sein, hieß es auf APA-Anfrage bei Avexis. "Wir rechnen in kurzer Zeit damit", erläuterte Elisabeth Kukovetz, Avexis-Regionalmanagerin für Österreich. Derzeit gebe es Verhandlungen, um die Finanzierung zu sichern. Das Medikament sei einheitlich bepreist und koste damit auch in Österreich knapp unter zwei Millionen Euro. Im Falle einer Nichtwirksamkeit gibt es eine Rückzahlung. Das sei jedoch bis jetzt in Studien nicht zu beobachten gewesen, betonte Kukovetz.

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